単回投与の細胞・遺伝子治療（Cell and gene therapies、CGT）の登場は、現代医療の様相を一変させる可能性を秘めています。しかし、これらの治療法は多大な費用とその他の不確実性を伴うため、ヘルスケアの支払者や制度スポンサーにとってリスクの評価および予測が複雑になります。本ホワイトペーパーは、以下の点について論じます。
- 単回投与CGTの現在の状況
- CGTの利用と費用に関する予測不可能性を左右する主な要因
- CGTの症例と費用エクスポージャーを見積もるアプローチ
- 民間保険金請求分析から得られるCGTの一時的費用
- CGTを評価するためのベストプラクティス